ВИЧ поражает клетки иммунной системы человека, которую представляют прежде всего лейкоциты — те самые белые кровяные тельца. Они вырабатываются в кроветворных тканях. Главная «фабрика» лейкоцитов — это костный мозг. Оттуда зрелые клетки мигрируют в кровь и другие органы иммунной системы, а также расселяются на слизистых оболочках, рядом с кожей, то есть в тесном контакте с внешней средой. Когда в лейкоцит попадает ВИЧ, он записывает свой генетический код в геном клетки, заставляя её воспроизводить себя. Такие вирусы называют ретровирусами. Заражённый лейкоцит истощается и умирает. Постепенно, с потерей лейкоцитов иммунная система перестаёт работать, и человек с ВИЧ становится неспособен защищаться от инфекций и теряет контроль над противоопухолевым надзором. На фоне вируса начинают развиваться смертельные болезни, последней стадией развития ВИЧ является СПИД.
Для сдерживания ВИЧ применяется антиретровирусная лекарственная терапия, которая заключается в приёме нескольких препаратов. В большинстве случаев пациенты доживают до среднестатистического возраста, как и люди без ВИЧ, однако страдают при этом от множества заболеваний. Медикаменты не позволяют вирусу размножаться и встраиваться в ДНК, но не излечивают заражённого полностью. Дело в том, что ВИЧ может «прятаться» в генном коде лейкоцитов неактивированным. И даже если получается избавить организм от всех копий вируса, он может снова развиться из какой-либо клетки иммунной системы. Кроме того, пациенты с ВИЧ вынуждены принимать лекарства антиретровирусной терапии всю жизнь в определённое время суток. И не все заражённые имеют доступ к терапии.
У пациентов с ВИЧ часто развиваются злокачественные опухоли, лимфомы, реже лейкозы. Злокачественные опухоли возникают при дефекте ДНК в клетках костного мозга, в результате чего в крови увеличивается количество незрелых клеток, которые не могут нормально функционировать. Больные становятся восприимчивыми к любым инфекциям, ощущают боли в костях и суставах, у них развивается анемия, появляются кровотечения, раны долго заживают или не заживают вообще. Для лечения лейкозов и лимфом применяется в том числе трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, которые вырабатываются в костном мозге (поэтому часто говорят просто «трансплантация костного мозга»). Стволовые клетки — это несозревшие клетки, которые после развиваются в кровяные. Пересаживать их можно от донора (аллогенная трансплантация), также для трансплантации можно использовать здоровые клетки самого пациента (аутологичная трансплантация).