С 2003 г. ВАДА регулирует антидопинговые правила проведения спортивных соревнований [16]. Вещества и методы, которые считаются запрещенными, определяются «Запрещенным списком» ВАДА, который обновляется ежегодно [30]. Мельдоний (Милдронат) классифицируется ВАДА в качестве препарата, повышающего работоспособность спортсмена, (класс «метаболический модулятор»), категория, которая включает в себя инсулин и триметазидин. 1 января 2016 г. агентство добавило мельдоний в «Запрещенный список», причем с 2015-го и ранее он был среди веществ, определенных в «Программе мониторинга» [7]. Уже на Европейских играх, которые прошли в Баку в 2015 г., использование мельдония было обнаружено у спортсменов, участвующих в 15 из 21 (71,4 %) вида спорта. Лабораторные результаты дали 66 положительных результатов для мельдония из 762 образцов [26]. 13 апреля 2016 г. ВАДА сообщило, что 170 спортсменов, в том числе теннисистка Мария Шарапова, получили положительный результат на мельдоний [29]. Мария Шарапова в результате применения допинга потеряла спонсорство Nike и Tag Heuer, а также мельдоний в 2016 г. был обнаружен у двух украинских биатлонистов и фигуристки Екатерины Бобровой [3, 17].
Мельдоний классифицируется как частичный ингибитор окисления жирных кислот; он связывает и конкурентно ингибирует гамма-бутиробетаин гидроксилазу, фермент, необходимый для биосинтеза карнитина [15]. Мельдоний регистрируется и назначается в качестве лекарственного средства для терапевтического использования в Латвии, Азербайджане, Белоруссии, Грузии, Казахстане, Кыргизии, Молдавии, на Украине, в Узбекистане и России. Мельдоний не одобрен Food and Drug Administration (FDA) в Соединенных Штатах и, как правило, мало известен в Северной Америке, так как западное научное сообщество и рядовая печать ставят под сомнение наличие достаточных доказательств для обоснования фактического его применения для повышения работоспособности человека.
В результате исследований на животных было выявлено, что мельдоний оказывает кардиопротекторную активность против различных сердечно-сосудистых патологий [28], сохраняет продукцию АТФ при гипоксии (что существенно снижает размеры инфаркта) [13], уменьшает транспорт жирных кислот, что защищает наружную оболочку в митохондриях сердца [11], снижает уровень глюкозы [4], уровни гликозилированного гемоглобина [25] и лактата крови [14], что делает мельдоний привлекательным для снижения веса у диабетического населения. Исследований на людях довольно мало, и в основном они проходили в России. Было показано, что в результате приема мельдония произошло улучшение систолической функции в левом и правом желудочках, ингибирование гипертрофии и дилатации миокарда, снижение давления в легочной артерии, снижение периферического кровообращения за счет снижения периферической артериальной резистентности, улучшение устойчивости к стрессу (время тренировки) и в конечном счете улучшение качества жизни пациентов [5, 22, 27].