Гепатоцеллюлярная карцинома (ГЦК) среди злокачественных новообразований печени занимает одно из ведущих мест и характеризуется высокими показателями летальности. Заболеваемость ГЦК утроилась в период с 1975 по 2005 гг. и продолжает расти [1]. Такая ситуация обусловлена поздней диагностикой и ограниченными возможностями радикального лечения. Наиболее эффективным методом лечения на ранних стадиях ГЦК остаётся хирургическое вмешательство, однако у большинства пациентов данное злокачественное новообразование (ЗНО) диагностируется на поздних сроках, когда радикальное лечение уже невозможно. У большинства пациентов с неоперабельной прогрессирующей ГЦК 1‑летняя выживаемость составляет менее 40 %, 5‑летняя — менее 10 % [1, 2]. В таких случаях основным методом лечения является системная медикаментозная терапия, включающая таргетные препараты и иммуноонкологические средства. Эра системной медикаментозной терапии для лечения поздних стадий ГЦК началась с мультитаргетного ингибитора тирозинкиназы (ИТК) сорафениба [3]. После первоначального одобрения сорафениба для клинического применения в течение почти десяти лет наблюдался дефицит новых методов лечения [4–6]. Однако, начиная с одобрения для применения в клинике регорафениба [7] в 2017 г., эффективность при терапии ГЦК продемонстрировали еще 5 препаратов, в течение следующих двух лет вошедшие в клиническую практику: ленватиниб [8] и кабозантиниб [9], ингибиторы контрольных точек (ИКТ) пембролизумаб [10] и ниволумаб [11], а также рамуцирумаб — моноклональное антитело к рецепторам фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) 2 типа [12].
С расширением арсенала системных препаратов, доступных для последовательного применения в рамках первой, второй и третьей линий терапии, возникает необходимость оценки не только клинической, но и экономической эффективности различных терапевтических стратегий. Фармакоэкономический подход позволяет оценить затраты системы здравоохранения с учётом получаемого терапевтического эффекта, выраженного, в том числе, в увеличении продолжительности жизни. Для сопоставления различных терапевтических подходов применяются ключевые показатели: CER (затраты — эффективность), который оценивает стоимость одного года жизни, и ICER (инкрементальный показатель «затраты — эффективность»), демонстрирующий добавочные издержки на единицу улучшения состояния здоровья [13]. В анализе «затраты — полезность» мерой эффективности выступает показатель QALY (годы качественной жизни), широко используемый в различных странах. Он учитывает не только продолжительность жизни, но и качество жизни пациента, отдавая предпочтение методам лечения, улучшающим самочувствие. Пороговое значение инкрементального показателя «затраты — эффективность» определяется как порог готовности платить (ПГП) за единицу клинической пользы для конкретного лекарства и отражает приемлемые затраты на достижение определенного терапевтического результата для конкретной группы пациентов [14]. ПГП служит одним из критериев для принятия решений о включении препарата в систему возмещения расходов в таких странах, как Великобритания, Шотландия, США, Канада, Нидерланды, Польша, Ирландия, Бразилия, Таиланд, Австралия и Новая Зеландия. Существуют различные методы определения ПГП: метод «стандарт по гемодиализу», «прецедентный анализ» (изучение предыдущих решений), метод оценки теневой цены бюджета и метод Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), признанный оптимальным [15]. На сегодняшний день имеется весьма ограниченный объем знаний о фармакоэкономической эффективности медикаментозной терапии поздних стадий ГЦК. Из-за высокого уровня неоднородности пациентов с ГЦК, а также роста расходов на лечение этого ЗНО существует потребность в изучении экономической эффективности медикаментозной терапии данного заболевания.