Классическими способами лечения онкологических заболеваний являются хирургическое удаление опухоли, химиотерапия и лучевая терапия. Химиотерапия и лучевая терапия за счет неселективного воздействия на всё быстро делящиеся клетки помимо целевых раковых клеток повреждают и здоровые эпителиальные клетки в организме, вследствие чего вероятно возникновение большого количества побочных эффектов, которые значительно ухудшают качество жизни пациента.
Еще одним подходом для лечения является генная терапия — новая технология, которая позволяет лечить молекулярные нарушения на генном уровне путем постоянной или временной замены генетических дефектов другими генетическими конструкциями [8]. Генная терапия воздействует на дефектный ген с помощью «исправного» генетического материала, который может заменить имеющийся ген, восполнить отсутствующий ген, инактивировать ген или отредактировать его. Такая терапия необходима при лечении заболеваний с генетической мутацией.
Геннотерапевтический препарат представляет собой комплекс, состоящий из генетической конструкции и носителя.
По состоянию на 5 апреля 2020 г. в мире проводится 4356 клинических испытаний геннотерапевтических препаратов по 1097 клиническим состояниям. В основном это тяжело поддающиеся лечению заболевания, такие как приобретенные иммунодефицитные состояния (114 исследований), карцинома (662 исследования), врожденные генетические заболевания (555 исследований) [25].
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) одобрило для применения 17 лекарственных средств в категории «Препараты для клеточной и генной терапии». Среди них лишь три препарата являются генотерапевтическими: LUXTURNA компании Spark Therapeutics, Inc. (для лечения пациентов с дистрофией сетчатки, связанной с биаллельной мутацией гена RPE65), ZOLGENSMA® компании AveXis, Inc. (для лечения пациентов младше двуъ лет со спинальной мышечной атрофией, связанной с биаллельной мутацией в гене SMN1) и IMLYGIC компании Amgen, Inc. (для местного лечения неоперабельных кожных, подкожных и узловых поражений у пациентов с рецидивирующей меланомой после первоначальной операции) [26].