Применение лекарственных средств с нарушением инструкции является проблемой международного уровня, так как у большинства необходимых для лечения препаратов отсутствуют формы для применения у детей, это связано с невозможностью проведения клинических испытаний на детях. Off-label с английского переводится как «использование вне инструкции» — «использование лекарственных средств по показаниям и иным параметрам, не упомянутым в инструкции по применению».
Проблема применения лекарственных средств, разрешенных только во взрослой практике, остро стоит в педиатрии и неонатологии, так как отсутствуют данные о фармакокинетике, схеме и дозировках для детского организма.
Новорожденный обладает целым рядом физиологических особенностей, незрелостью органов и тканей, сниженными адаптогенными возможностями. Особенно ярко это выражено в организме недоношенных с экстремально низкой массой тела. Этой категории пациентов требуется эффективная поддержка сердечной деятельности, антибактериальная терапия, гормональная терапия, обеспечение полноценного питания. Все это невозможно без применения современных лекарственных средств. Но на таких пациентах не проходят клинические испытания лекарственных препаратов. Не определены влияние на органы и системы, побочное действие, кумуляция, процессы выведения лекарственных средств, взаимодействие с другими лекарственными средствами. Учитывая анатомические и физиологические особенности новорожденных, нельзя рассчитать детскую дозу прямым пересчетом на килограмм массы тела, как это принято во взрослой практике. Недостаточные дозы лекарств становятся причиной неэффективности или развития резистентности к лечению, а при превышении дозировок резко возрастает риск развития токсического действия препарата. Неонатологи вынуждены использовать препараты, эффективность и безопасность которых оценивалась в исследованиях на взрослых. При этом течение многих заболеваний, а также результаты воздействия идентичных вмешательств на организм взрослого и организм ребенка может существенно отличаться [3].