По всем вопросам звоните:

+7 495 274-22-22

УДК: 615.03 DOI:10.33920/MED-12-2001-04

Фармакологические средства персонализированной медицины: основные мировые тренды. Таргетная превенция и терапия

Ломоносов А. М. заместитель руководителя направления «Биомедицина» постоянно действующей рабочей группы «ХелсНет» Национальной технологической инициативы
Самсонов М. Ю. кандидат медицинских наук, директор медицинского департамента АО «Р-Фарм»

В статье дан анализ международных трендов и предпосылок формирования в течение ближайших лет в мировой и национальной системах охраны здоровья принципиально нового направления – персонализированной фармакологии. Это отразиться на всех участниках фармацевтического рынка и фактически изменит его облик до неузнаваемости – от сценариев разработки, производства и испытания лекарств до утверждения алгоритмов их применения, подготовки специалистов по персонализированной клинической фармакологии и системы финансирования профилактики и лечения социально-значимых заболеваний.

Литература:

1. Дорожная карта «ХелсНет» Национальной технологической инициативы (одобрена решением президиума Совета при Президенте Российской Федерации по модернизации экономики и инновационному развитию России) [Электронный ресурс]. — Режим доступа: http:// nti2035.ru/markets/docs/DK_healthnet.pdf (дата обращения: 08.12.2019).

2. Распоряжение Правительства РФ от 5 мая 2018 г. № 870-р «Об утверждении плана мероприятий ("дорожной карты") по совершенствованию законодательства и устранению административных барьеров в целях обеспечения реализации плана мероприятий ("дорожной карты") Национальной технологической инициативы по направлению "Хелснет"» // ГАРАНТ.РУ [Электронный ресурс]. — Режим доступа: http://www.garant.ru/products/ipo/ prime/doc/71840048/#ixzz5VtY7bOXp (дата обращения: 08.12.2019).

3. Hood L., Flores M. A personal view on systems medicine and the emergence of proactive P4 medicine: Predictive, preventive, personalized and participatory // New Biotechnol. 2012;29:613–624. doi: 10.1016/j.nbt.2012.03.004.

4. Lander E., Linton L., Birren B. et al. Initial sequencing and analysis of the human genome // Nature 409, 860–921 (2001) doi:10.1038/35057062.

5. Visvikis-Siest S., Gorenjak V., Stathopoulou M. G. Personalised Medicine: The Odyssey from Hope to Practice // J Pers Med. 2018;8(4):31 // Published 2018 Sep 21. doi:10.3390/jpm8040031.

6. Freeman J. D., Warren R. L., Webb J. R., Nelson B. H., Holt R. A. Profi ling the T-cell receptor beta-chain repertoire by massively parallel sequencing // Genome Res 2009;19:1817–1824.

7. Harper J. C., Aittomäki K., Borry P. et al. Recent developments in genetics and medically assisted reproduction: from research to clinical applications // Eur J Hum Genet. 2018;26(1):12–33. doi:10.1038/s41431-017-0016-z.

8. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) Genetic/Familial High-Risk Assessment: Colorectal, Version 2.2019 — August 8, 2019, NCCN.org, URL: https://www.nccn.org/ professionals/physician_gls/pdf/genetics_colon.pdf.

9. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®), Genetic/Familial High-Risk Assessment: Breast, Ovarian, and Pancreatic, Version 1.2020 — December 4, 2019, NCCN.org, URL: https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/breast-screening.pdf.

10. Clinical Cancer Advances 2018: Annual Report on Progress Against Cancer From the American Society of Clinical Oncology / John Heymach, Lada Krilov, Anthony Alberg, Nancy Baxter, Susan Marina Chang, Ryan B. Corcoran, William Dale, Angela DeMichele, Catherine S. Magid Diefenbach, Robert Dreicer, Andrew S. Epstein, Maura L. Gillison, David L. Graham, Joshua Jones, Andrew H. Ko, Ana Maria Lopez, Robert G. Maki, Carlos Rodriguez-Galindo, Richard L. Schilsky, Mario Sznol, Shannon Neville Westin, and Harold Burstein // Journal of Clinical Oncology 2018 36:10, 1020–1044.

11. Xu L., Wang J., Liu Y., Xie L., Su B., Mou D., Chen H. (2019). CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia // New England Journal of Medicine, 381(13), 1240–1247. https://doi.org/10.1056/nejmoa1817426.

12. Gupta R. K., Abdul-Jawad S., McCo, L. E. et al. HIV-1 remission following CCR5Δ32/Δ32 haematopoietic stem-cell transplantation // Nature 568, 244–248 (2019) doi:10.1038/s41586-019-1027-4).

13. Marshall H. T. Djamgoz MBA. Immuno-Oncology: Emerging Targets and Combination Therapies // Front Oncol. 2018;8:315. Published 2018 Aug 23. doi:10.3389/fonc.2018.00315.

14. Madhukar N. S., Khade P. K., Huang L. et al. A Bayesian machine learning approach for drug target identifi cation using diverse data types // Nat Commun 10, 5221 (2019) doi:10.1038/s41467-01912928-6.

15. Finan C., Gaulton A., Kruger F. A. et al. The druggable genome and support for target identifi cation and validation in drug development. Sci Transl Med. 2017;9(383):eaag1166. doi:10.1126/ scitranslmed.aag1166.

16. ECG app and irregular heart rhythm notifi cation available today on Apple Watch. (2019) // Retrieved 9 December 2019, from https://www.apple.com/newsroom/2018/12/ecg-app-andirregular-heart-rhythm-notifi cation-available-today-on-apple-watch/.

17. Hernández-Neuta I., Neumann F., Brightmeyer J. et al. Smartphone-based clinical diagnostics: towards democratization of evidence-based health care // J Intern Med. 2019;285(1):19–39. doi:10.1111/joim.12820.

18. Current health expenditure per capita (current US$) — Russian Federation, United States, China | Data. (2019). Retrieved 9 December 2019, from https://data.worldbank.org/indicator/SH.XPD. CHEX.PC.CD?locations=RU-US-CN.

19. Healthy innovation, safer families: fda’s 2018 strategic policy roadmap, FDA (2019). Retrieved 9 December 2019, from https://www.fda.gov/media/110587/download RoadMap document fi nal 1-10-18-508ed-2.pdf.

20. Gronde T. V., Uyl-de Groot C. A., Pieters T. Addressing the challenge of high-priced prescription drugs in the era of precision medicine: A systematic review of drug life cycles, therapeutic drug markets and regulatory frameworks // PLoS One. 2017;12(8):e0182613. Published 2017 Aug 16. doi:10.1371/journal.pone.0182613.

21. Personalized medicine at FDA. A Progress & Outlook Report, The Personalized Medicine Coalition (PMC) Retrieved 9 December 2019, from http://www.personalizedmedicinecoalition.org/Userfi les/ PMC-Corporate/fi le/PM_at_FDA_A_Progress_and_Outlook_Report.pdf.

22. Анализ российского и международного рынка биомедицины: технологические и рыночные тренды. Исследование ИЦ «Хелснет» // Академпарк. — 2019 [Электронный ресурс]. — Режим доступа: http://healthnet.academpark.com/media/analitika/analiz-rynka-biomeditsinytekhnologicheskie-i-rynochnye-trendy/ (дата обращения: 08.12.2019).

23. Kaemmerer W. F. How will the fi eld of gene therapy survive its success? // Bioeng Transl Med. 2018;3(2):166–177. Published 2018 May 24. doi:10.1002/btm2.10090.

24. Gong J., Pan K., Fakih M., Pal S., Salgia R. Value-based genomics // Oncotarget. 2018;9(21):15792– 15815. Published 2018 Jan 30. doi:10.18632/oncotarget.24353.

Последние два десятилетия мы стали свидетелями ряда технологических прорывов в биологии и медицине, которые сделали возможной перспективу массового перехода к персонализированной медицине.

Несмотря на большую историю персонализированной медицины, сам этот термин в современном прочтении вытекает из концепции медицины четырех «П». В этом контексте изначальная цель персонализированной медицины заключалась в сборе и анализе «омиксных» данных — наиболее полных, системных биологических данных о текущем состоянии биологических систем конкретного человека для получения новой информации о механизмах, лежащих в основе заболевания, и, таким образом, определения новых стратегий прогнозирования, профилактики и лечения для конкретного пациента и обеспечения таким образом персонализированного здравоохранения [3].

За последние 20 лет произошла, пожалуй, наиболее важная для персонализированной медицины революция — в технологиях расшифровки и понимания геномной информации. Ознаменовалось это расшифровкой последовательности генома человека, который был опубликован в 2001 г. [4], и появлением технологий секвенирования следующего поколения (NGS-Next generation sequencing). Эти технологии появились также на рубеже XXI века и за прошедшие 20 лет развивались быстрее, чем современная микроэлектроника. Производительность NGS-секвентаторов росла быстрее, чем закон Мура [5]. Это привело к тому, что если прочтение всего генома человека (6 млрд пар оснований ДНК) в 2000 г. стоило невообразимые 100 млн долл., то к 2019 — менее 1000 долл.

Необходимо отметить, что чтение генома — это также и иллюстрация возможностей технологии и ее доступности. Спектр исследований, который сейчас доступен благодаря технологии NGS, чрезвычайно широк: это и возможность видеть работу сотен и тысяч генов на уровнях от всего организма до одной клетки, анализировать и предсказывать репертуар антител [6] и мн. др.

Это открывает и новые возможности превенции. Например, комбинация генетического тестирования родителей, выявление носительства наследственных заболеваний и геномного скрининга эмбрионов позволяют отобрать в процедуре ВРТ здоровый, не несущий активной формы наследственного заболевания эмбрион и обеспечить рождение здорового ребенка. Развиваются технологии переноса митохондрий, также позволяющие рождение здорового ребенка в случае митохондиральных генетических синдромов [7].

Для Цитирования:
Ломоносов А. М., Самсонов М. Ю., Фармакологические средства персонализированной медицины: основные мировые тренды. Таргетная превенция и терапия. Терапевт. 2020;1.
Полная версия статьи доступна подписчикам журнала
Язык статьи:
Действия с выбранными: