• Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1-го, 2-го и 3-го типа — редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей.
• Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения или принести пользу при заболеваниях, для которых лечение отсутствует.
• В настоящее время Рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе и с участием российских исследователей и пациентов.
Базель, 10 января 2019 г. Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о включении экспериментального перорального препарата Рисдиплам (RG7916) для лечения пациентов с СМА в программу PRIME (PRIority MEdicines), реализуемую Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA).
Статус PRIME предоставляется EMA с целью поддержать дальнейший сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке, чтобы он стал как можно раньше доступен для пациентов [1].
Рисдиплам — принимаемый внутрь модификатор сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2 — показал улучшения в моторной функции у пациентов с СМА типов 1, 2 и 3 [2, 3]. Все больше клинических данных свидетельствуют о том, что СМА является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы [4]. Рисдиплам распределяется системно и предназначен для длительного повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме [5].
«Рош» ведет клиническую разработку Рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом по СМА и компанией PTC Therapeutics.
«СМА является основной генетической причиной смерти в детском возрасте, родственники больных и врачи продолжают искать альтернативные варианты лечения этой прогрессирующей и опасной для жизни болезни, — говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании "Рош". — Решение о предоставлении статуса PRIME Рисдипламу говорит о том, что EMA признает высокий потенциал этого перорального системного средства в достижении клинически значимых результатов для пациентов и в удовлетворении сохраняющейся медицинской потребности в лечении СМА».